By Två experimentella läkemedel misslyckades med att förebygga eller bromsa mental nedgång i en studie av personer som är praktiskt taget avsedda att utveckla Alzheimers sjukdom i en relativt ung ålder eftersom de ärvt sällsynta genbrister.
Resultaten meddelade måndag är en annan besvikelse för den strategi som forskarna har fokuserat på i åratal — försöker ta bort ett skadligt protein som byggs upp i hjärnan hos människor med Alzheimers, den främsta orsaken till demens.
”Vi vet faktiskt inte ens ännu vad drogerna gjorde” när det gäller att ta bort det proteinet eftersom dessa resultat fortfarande analyseras, sade studieledare Dr. Randall Bateman vid Washington University i St Louis, Missouri.
Men efter fem år i genomsnitt var det huvudsakliga målet med studien inte uppfyllt — människor på något av drogerna gjorde ungefär samma sak när det gällde tänkande och minnesprov som andra fick placebo behandlingar.
Mer än 5 miljoner människor i USA och miljontals fler över hela världen har Alzheimers.
Studien testade solanezumab av Eli Lilly & Co., och gantenerumab av den schweiziska drogmakaren Roche och dess amerikanska dotterbolag Genentech. Båda läkemedlen gav nedslående resultat i vissa tidigare studier, men doserna i detta varierade upp till fyra till fem gånger högre och forskare hade hoppats att det skulle visa sig mer effektivt.
Studien finansierades av US National Institute on Aging, Alzheimer’s Association och några stiftelser.
Omkring 200 personer i Förenta staterna, Europa och på andra håll hade brister i en av tre gener.
”Om du får en av dessa genetiska mutationer är du nästan garanterad att få Alzheimers”, vanligtvis i din 30-årsålder, 40- eller 50-årsåldern, säger Dr Eric McDade, en annan studieledare vid Washington University.
Människor som detta står för endast cirka 1% av Alzheimers fall, men deras hjärnförändringar och symtom liknar dem som utvecklar sjukdomen vid en senare ålder. Det ger en unik chans att testa potentiella behandlingar.
”Vi vet att alla kommer att bli sjuka och vi vet om vilken tid det är” i deras liv, sa Bateman.
De flesta studiedeltagarna hade redan tecken på det skadliga proteinet i hjärnan även om de inte visade några symtom när studien startade.
Den gavs antingen en gantenerumab skott, en IV av solanezumab eller falska versioner av dessa behandlingar var fjärde vecka. Drogerna gjorde ingen skillnad i en kombinationspoäng på fyra minnes- och tankeprov jämfört med placebobehandlingar.
Biverkningar avslöjades inte, men ”det finns inga bevis för några narkotikarelaterade dödsfall i försöket”, sade McDade.
Detaljer kommer att ges vid ett medicinskt möte i april.
Solanezumab testas i en annan studie för att se om det kan bromsa minnesförlusten hos personer med Alzheimers.
Gantenerumab testas också i två andra stora experiment som förväntas ge resultat inom två till tre år.
Det är oklart om resultaten kommer att påverka synen på aducanumab, en annan experimentell drog vars beslutsfattare säger att det kan ta bort det skadliga proteinet och långsam mental nedgång. Resultat på det har blandats, och företagen har sagt att de kommer att söka federal godkännande för det snart. Cambridge, Massachusetts-baserade Biogen utvecklar den med ett japanskt företag, Eisai Co. Ltd.
